中南大学湘雅病院告捷完成国内首例帕金森病基因调治

近期，由中南大学湘雅病院神经内科主任、国度老年疾病临床医学盘问中心（湘雅）副主任沈璐耕作牵头，功能神经外科亚专业主任杨治权耕作、神经变性病与遗传病亚专业主任郭纪锋耕作、徐倩副耕作等主要盘问者共同参与的“BBM-P002打针液颅内打针调治中晚期帕金森病的单臂、盛开性、单中心、小样本探索性临床盘问”奏凯驱动并完成首例受试者的初步随访。这是国内首个在帕金森病患者中开展的基因调治临床盘问，亦然湘雅病院神经退行性疾病团队在变性疾病基因疗法界限的紧要探索。

本盘问系盘问者发起的临床盘问（IIT），盘问药物为BBM-P002打针液，使用腺有关病毒（AAV）手脚载体，通过脑立体定向打针本领，将调治基因寄递至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，谢绝疾病阐述，以期终了“单次给药、长久有用”的调治后果。盘问主要纳入年事40-70岁、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者。历程团队严谨评估，首例受试者于2023年6月1日在神经外科告捷完成给药；调治后4周，受试者的肌张力、就寝情况、口服药物时效均有所改善；影像学阐述知道盘问药物打针部位准确，双侧纹状体基因抒发产品活性增强。病院示意，现在，该受试者已处于调治后12周，全体现象精粹，各方法标督察改善，生存质料较前有所进步，长久安全性和有用性仍在随访不雅察中。

帕金森病是仅次于老年性呆板的第二大常见神经退行性疾病，流行病学数据知道，我国 65 岁以上东说念主群帕金森病的患病率为1.7%，至2030年，患病东说念主数将达500万。现在帕金森病以药物调治为主，跟着病程阐述将出现疗效减退及畅通并发症。

基因调治可编削细胞的生物学特征，赋予细胞新的调治功能，在单次给药后可万古刻抓续抒发谢绝疾病阐述，为神经退行性疾病修饰调治提供了新的可能。沈璐耕作示意，本盘问完成的帕金森病首例基因调治，对深切探索帕金森病新的调治方法具有紧要兴致。盘问者将据此酿成体系化的诊治决议与操作方法，期待改日能惠及更雄壮患者。（严丽）

共享让更多东说念主看到